
Kas olete kunagi mõelnud, kuidas mõõdetakse kliinilistes uuringutes ravitulemusi?
Uuenduslikud raviviisid on pakkunud viimase 30 aasta jooksul vähihaigetele uut lootust.
Me peame aga pidevalt hindama vähiravi tõhusust ning selle mõju patsientidele. Tänapäevane käsitluste eesmärk on mitte ainult pikendada patsientide eluiga, vaid aidata neil säilitada oma elukvaliteet. Uute ravimite positiivne mõju patsientidele suurendab vajadust neid kiiremini välja töötada. See aga nõuab siiani kasutatud klassikaliste tulemusnäitajate (nt üldine elumus) kõrval kasutusele võtma uusi ja alternatiivseid tulemusnäitajaid.
Vähktõve korral võib nn kassikaliste tulemusnäitajate (nt üldine elumuse) kombineerimine alternatiivsete tulemusnäitajatega kiirendada ravimite väljatöötamist ja nende registreerimist ravimiametite poolt. Alternatiivsed ja kiiremini mõõdetavad tulemusnäitajad ennustavad sageli klassikaliste ja pikema ajaga saavuatatvate tulemusnäitajate. Kuna arusaam vähist pidevalt areneb, muudab tulemuste hindmiskriteeriumide kombineerimine uute ravimite väljatöötmisel kogu vähiravi tervikpilti.
Neid hindamiskriteeriume tuntakse paremini tulemusnäitajate nime all. Kas teate, mida need tähendavad?
Klassikalised elumuse tulemusnäitajad
Ajalooliselt on kliiniliste uuringute vähiravi tõhusust mõõdetud üldise elumuse ja progressioonivaba elumuse abil. Need on endiselt tähtsad tulemuste hindamisel hilisema faasi kliinilistes uuringutes. Lisaks kasutatakse tulemusnäitajaid, mis hindavad uue ravimi kasu-riski suhet.
Varased ravi tõhususe tulemusnäitajad
Ravile reageerimise määra ja selle pikkust on kasutatud ravi kasvajavastase toime otseste mõõtevahenditena. Meie kasutame neid tavaliselt varastes ja/või väikestes kliinilistes uuringutes esmaste tulemusnäitajatena või suuremates uuringutes teiseste tulemusnäitajatena. Nende uuringute positiivsed andmed võivad aidata kiirendada ravimiametite poolset ravimite registreerimist.4 Iga inimene võib ravile reageerida erinevalt, kuid need tulemusnäitajad võivad näiteks anda aimu sellest, kas ravi saab anda neile pere ja lähedastega aja veetmiseks juurde kuid või aastaid.
Uued tulemusnäitajad
Vähiravi areneb edasi, mis tähendab, et meil on vaja uusi või kohandatud tulemusnäitajad, et mõõta ravimi tõhusust täpsemalt või tulemuslikumalt konkreetsetes olukordades, nagu haiguse varase staadiumi, verevähkide või uute ravimeetodite, näiteks immuunravi korral. Uued tulemusnäitajad töötavad hästi koos klassikaliste tulemusnäitajatega.
Ravi ohutuse mõõtmine
Me peame leidma tasakaalu ravi tõhususe ja üldmõju vahel, mida ravimid inimeste igapäevaelule avaldavad. Ravimi ohutusprofiil ja selle jälgimine on ravimi väljatöötamise tähtis osa.
Patsientide elukvaliteedi mõõtmine
Lisaks ohutuse ja kõrvaltoimetega seotud andmetele, mida kogume kõigi kliiniliste uuringute käigus, on paljude tulemusnäitajate eesmärk tuvastada ravi üldmõju inimesele. Elukvaliteedi mõõtmine aitab hinnata ravi ohutust ja talutavust igapäevaelus, aga ka sümptomaatilist paranemist.12
„Millised on kõrvaltoimed? Kas ma olen edaspidi kogu aeg väsinud? Kuidas see ravi mu igapäevaelu mõjutab?“ Seda tüüpi küsimused on üha tähtsamad ning sümptomaatilist paranemist peetakse otseseks kliiniliseks eeliseks ja ravimi registreerimise oluliseks tulemusnäitajaks.12 Neid tulemusnäitajaid tuntakse patsiendikesksete tulemitena ja need kajastavad patsientide hinnangut oma tervisele või elukvaliteedile kliinilise uuringu kontekstis. Patsiendikesksete tulemite andmed jagunevad mitmesse kategooriasse.